أعلن فريق بحثي أن تجربة تجريبية جديدة اختبرت دواءً يعتمد على تقنية بيولوجية تقطع جين ANGPTL3 المستهدف لتنظيم مستويات الدهون في الدم والكوليسترول. وجرت التجربة على 15 مريضاً يعانون من مرض شديد بهدف تقييم سلامة العلاج الجديد. ونُشرت النتائج في مجلة نيوإنجلند الطبية وتناولتها تغطيات إعلامية تُبرز مدى محدوديتها كخطوة أولى.
نتائج الدراسة وتفاصيلها
أظهرت النتائج الأولية انخفاضاً يقارب 50% في LDL-C، وهو الكوليسترول الضار، كما سجلت الدهون الثلاثية انخفاضاً بنحو 55% عند أعلى جرعة. جرى إعطاء الدواء عبر حقن وريدية بجرعات مختلفة تراوحت بين 0.1 ملغ/كغ و0.3–0.8 ملغ/كغ، مع وجود استجابة متباينة تتفاوت بحسب الجرعة. وتؤكد الدراسة أن هذه النتائج ما تزال أولية وأنه لا يوجد حالياً علاج يحقق انخفاضاً في LDL-C والدهون الثلاثية معاً في آن واحد.
آفاق العلاج الجيني
يوضح الباحثون أن تعطيل جين ANGPTL3 يؤدي إلى انخفاض دائم في مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى من يحملون طفرة طبيعية تمنح حماية من أمراض القلب، وتُقدَّر نسبة هذه الطفرة بحوالي واحد من كل 250 شخصاً في الولايات المتحدة. وتوضح التقنية أن تعديل جينات الآخرين بهدف اكتساب هذه الحماية قد يتاح مستقبلاً كخيار علاجي. لذلك يرى الباحثون أن علاجاً من نوع واحد يمكن أن يوفر بديلًا مستدامًا عن الحاجة إلى تناول أدوية يومية، خصوصاً لدى الشباب المصابين بارتفاع شديد في الكوليسترول.