أعلن باحثون من جامعة نورث كارولينا عن علاج بديل للإنزيمات يُعد الأول من نوعه لمرض متلازمة هنتر. ووفقًا لموقع Medical Xpress، نُشرت النتائج الأولية لهذه الدراسة في مجلة نيو إنجلتد الطبية لتقييم كيف يمكن للعلاج الإنزيمي الوريدي الذي يعبر الحاجز الدموي الدماغي أن يفيد المصابين. وتشير النتائج إلى إمكانية توصيل الإنزيم إلى الدماغ وتخفيف تراكم كبريتات الهيباران، السكر المعقد الذي يسبب تلف الدماغ في الحالات الشديدة. وتؤكد هذه النتائج أن هذا العلاج يهدف إلى الوصول إلى الدماغ ويعرض خطوة مهمة في علاج مرض متعدد الأنظمة وتدهور القدرات المعرفية.
ما هي متلازمة هنتر؟
متلازمة هنتر مرض نادر ينشأ عن نقص الإنزيم الذي يحلل النفايات السكرية المعقدة في الخلايا والدماغ. تعالج العلاجات المتاحة الأعراض فقط ولا تصل إلى الدماغ، مما يؤدي إلى تدهور معرفي ووفاة مبكرة في بعض الحالات. يشير ذلك إلى أن المرضى يعانون من مجموعة من الأعراض تشمل ضعفًا جسديًا وإدراكيًا، مثل فقدان السمع والكلام وفقدان القدرة على المشي. يظل الهدف من التطوير العلاجي هو توصيل الإنزيم إلى الدماغ وتحقيق نتائج ملموسة على الوظائف الدماغية.
الدواء محل التجربة
يستخدم العلاج محل التجربة مستقبلات النقل الطبيعية في الجسم لتوصيل الإنزيم المفقود في مرض عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني إلى الدماغ. ويسهم الدواء في تقليل كبريتات الهيباران، السكر المعقد المتراكم الذي يسبب تلف الدماغ في الحالات الشديدة من المرض. تشير النتائج إلى إمكانية وصول الإنزيم إلى الدماغ وتخفيف التراكمات المعرفية المرتبطة بالمرض. تمثل هذه الخطوة تقدماً هاماً في تجاوز الحاجز الدموي الدماغي وتوفير علاج يستهدف الدماغ بشكل مباشر.
تصريحات كيم ستيفنز
قالت كيم ستيفنز، مديرة مركز مونزر لأبحاث وعلاج داء عديد السكاريد المخاطي، إنها تدرك عمق المخاطر التي يفرضها المرض بسبب إصابة ابنها كول. أوضحت أن وجود علاج يمكنه عبور الحاجز الدموي الدماغي يمنح العائلات أملاً حقيقياً في مستقبل أبعد من العلاجات المتاحة حالياً. أعربت عن أملها في أن يسهم العلاج الجديد في تحسين قدرات المصابين وتخفيف المعاناة الطويلة. ووصفَت التقدم بأنه أمر مذهل، مؤكدة أنها لا تريد لأي عائلة أخرى أن تمر بما مرت به هذه العائلة.