نجح باحثون من جامعة ميي اليابانية في حذف كروموسوم إضافي من خلايا بشرية نمت في المختبر، ما يفتح إمكانات جديدة لدراسة وتطوير علاجات لمتلازمة داون باستخدام تقنيات التعديل الجيني.
تحدث متلازمة داون نتيجة وجود ثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من نسختين، ما يسبب اضطرابات في نمو الدماغ وإعاقات ذهنية وصعوبات تعلم ومشاكل صحية متعددة.
استخدم الفريق تقنية “كريسبر-كاس9” المعروفة بالمقص الجزيئي لقطع الكروموسوم الإضافي بدقة، وتمكنت الأداة من التمييز بين الكروموسوم الزائد والنسختين الموروثتين من الوالدين، فحافظت على النسخ الطبيعية فقط.
أظهرت الخلايا بعد التصحيح توازناً جينياً أفضل، خاصة في المسارات المرتبطة بتطور الدماغ، ما يشير إلى احتمال تحسن في الوظائف البيولوجية المتعلقة بهذه المسارات.
أوضح الدكتور روجر ريفز من كلية الطب بجامعة جونز هوبكنز أن حذف كروموسوم إضافي من خلية واحدة كان ممكناً قبل أكثر من عقد، وأن كريسبر زادت دقة هذه العملية، ولكن تطبيق ذلك كعلاج شامل لا يزال بعيداً.
اختُبرت التقنية على خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات أعيد برمجتها من أنسجة بالغة وخلايا ليفية جلدية، حيث قطع الباحثون عدة مواقع على الكروموسوم 21 الإضافي ولجأوا أيضاً إلى كبح نظام إصلاح الحمض النووي داخل الخلايا لزيادة فرص التخلص منه.
حقق التحرير فقدان الكروموسوم الإضافي في نسبة صغيرة فقط من ملايين الخلايا المختبرة، ويشير الخبراء إلى أن تحويل ذلك لعلاج يتطلب نظرياً إزالة الكروموسوم الإضافي من مئات الملايين من الخلايا — أكثر من 800 مليون خلية لضمان جسم طبيعي — وهو أمر غير عملي تقنياً حالياً.
تواجه هذه الأبحاث عقبات تقنية وأخلاقية، منها مخاطر نتائج غير مقصودة ومخاوف من استخدام التقنيات لتصميم الأطفال، ومع ذلك يعتبر الباحثون هذه النتيجة خطوة مهمة لفهم متلازمة داون على المستوى الخلوي وتمهيد الطريق لعلاجات مستقبلية بعد سنوات من الدراسات والتجارب.
