منحت الولايات المتحدة، يوم الخميس، جائزة لاسكر العلمية، أرفع وسام طبي أمريكي وغالباً ما يُنظر إليه كمؤشّر لجائزة نوبل، لثلاثة باحثين طوّروا علاجاً وُصف بـ”الثوري” لمرض التليف الكيسي.
حصل على الجائزة اختصاصي الرئة مايكل ويلش والباحثان خيسوس غونزاليس وبول نيغوليسكو من شركة فيرتكس بعد نجاحهم في تطوير أدوية غيّرت مسار المرض، أبرزها “كافتريو” في أوروبا و”تريكافتا” في الولايات المتحدة.
أوضح ويلش لوكالة فرانس برس أن الأطفال الذين يتلقون العلاج “لا يسعلون، يلعبون، يذهبون إلى المدرسة، بل ويتزوجون”، وهو واقع كان مستحيلاً في بدايات عمله حين كان تشخيص التليف الكيسي يعني الموت في الطفولة أو المراهقة.
يعاني نحو مئة ألف شخص حول العالم من التليف الكيسي، وهو مرض يسبب مخاطاً لزجاً يسد الرئتين والجهاز الهضمي ويجعل أبسط مجهود مصحوباً بضيق في التنفس. الأدوية الجديدة لا تعالج الأعراض فقط، بل تستهدف الخلل الجيني نفسه.
بعد اكتشاف جين CFTR عام 1989، أدرك ويلش أن البروتين الناتج عن هذا الجين “لم يكن معطلاً تماماً”، وما فتح ذلك الباب أمام إمكانية تصحيحه واستعادة جزء من وظيفته.
بدأ غونزاليس ونيغوليسكو رحلة طويلة لاختبار أكثر من مليون مركب كيميائي، واصفين البحث بأنه أشبه بـ”تنقيب عن الذهب”، حتى توصلا إلى مزيج من ثلاث جزيئات أعاد للبروتين وظائفه الطبيعية.
أُجيز العلاج الثلاثي في الولايات المتحدة عام 2019، وأدرجته منظمة الصحة العالمية عام 2025 ضمن قائمة الأدوية الأساسية. ورغم أن التكلفة العالية ما زالت عقبة أمام وصول العلاج للجميع، يؤكد نيغوليسكو أن “العمل لم ينتهِ بعد” وأن السعي مستمر لضمان استفادة جميع المرضى.
