دواء يستهدف طفرات مرض نادر

أبرزت دراسة نُشرت في مجلة علم الأحياء البنيوية أن دواء تولفابتان يمكنه تصحيح الخلل في معظم الطفرات الجينية التي تصيب بروتيناً ضرورياً لوظيفة الكلى يُعرف باسم مستقبل فازوبرسين V2R.

وقام فريق البحث بتصميم 7.000 نسخة من البروتين المصاب بالطفرات، واختبارها مع الدواء فوجد أن تولفابتان أعاد مستويات البروتين إلى وضعها الطبيعية في 87% من الحالات.