للمرة الأولى.. علاج جيني يُبطئ تقدم مرض هنتنغتون الوراثي بنسبة 75%

مرض هنتنطغون وسببه

أعلن باحثون دوليون عن أول علاج ناجح لمرض هنتنغتون، وهو اضطراب وراثي نادر يصيب الدماغ ويتسبب في تدهور الحركة والقدرات العقلية والمزاجية تدريجيًا، وفي النهاية يؤدي إلى الوفاة بعد سنوات من ظهور الأعراض.

ويُعرف العلاج الجديد AMT-130 بأنه قادر على إبطاء تقدم المرض، إذ أظهر لأول مرة تقليلًا في وتيرة التدهور تصل نسبته إلى نحو 75% خلال ثلاث سنوات، ما يمنح الأمل لمرضى وعائلاتهم الذين عانوا من غياب علاج فعّال حتى الآن.

التقنية العلاجية AMT-130 والتجربة السريرية

يرتكز العلاج على تقنية العلاج الجيني عبر حقن مادة وراثية دقيقة في الدماغ بواسطة إجراء جراحي، والهدف تقليل إنتاج البروتين المتحوّر المتسبب بتلف الخلايا العصبية.

شملت التجربة السريرية 29 مريضًا في مراحل مبكرة من المرض، وظهرت نتائج تفيد بأن من تلقوا العلاج شهدوا تباطؤًا ملحوظًا في تطور الأعراض مقارنةً بالمجموعة غير المعالجة.

وأكد الباحثون أن هذا الإنجاز لا يعتبر شفاءً نهائيًا، ولكنه يمثل أول تقدم فعلي يبطئ المرض على المستوى الجزيئي ويُبقي الأمل قائمًا للمصابين وعائلاتهم.

وستتطلب الخطوات القادمة تأكيد سلامة العلاج على المدى الطويل وتوسيع التجارب على أعداد أكبر، فضلاً عن معالجة التكلفة العالية لهذه التقنية المتقدمة.

أهمية الاكتشاف وتوقعات المستقبل

يمثل هذا الإنجاز بارقة أمل لعائلات المرضى الذين عانوا سنوات دون علاج فعّال، كما يفتح الباب أمام تطبيقات العلاج الجيني في أمراض وراثية عصبية أخرى وربما يغيّر مستقبل معالجة الاضطرابات التنكسية مثل الزهايمر والباركنسون في المستقبل.